首个神经营养性角膜炎药物 cenegermin 获 FDA 批准

美国 FDA 官方网站 8 月 22 日报道，FDA 今天批准首个用于治疗神经营养性角膜炎的药物 Oxervate（cenegermin,1772578-74-1），神经营养性角膜炎是一种罕见病，其对角膜（覆盖眼睛前部彩色部分的透明层）有影响。

FDA 药物评价与研究中心的眼科专家 Chambers 博士称：「虽然神经营养性角膜炎的发病率较低，但这种严重疾病对患者的影响可能是灾难性的。以往，手术介入往往是必要的，对于这种疾病，这些治疗手段往往只起到缓解作用。今天的批准提供了一种新的局部治疗方法，这也是一项重大进展，可以为众多这样的患者提供彻底的角膜治疗。」

神经营养性角膜炎是一种退行性疾病，它可导致角膜感觉丧失。角膜感觉丧失损害角膜健康，从而导致角膜表层（包括角膜变薄、溃疡，严重病例需要手术）渐进性损伤。神经营养性角膜炎的发病率估计不到万分五。

Oxervate 是一种局部使用的滴眼液，其含有 cenegermin 成分，这款药物的安全性与有效性基于 151 名神经营养性角膜炎患者参与的两项周期为 8 周、随机对照多中心、双盲研究。在第一项研究中，患者被随机分成三个不同的组。第一组接受 Oxervate 治疗，第二组以含不同浓度 cenegermin 的滴眼液治疗，第三组以不含 cenegermin 的滴眼液治疗。

在第二项研究中，患者被随机分成两组。一个组以 Oxervate 滴眼液治疗，另一组以一种不含 cenegermin 的滴眼液治疗。两项研究中，所有滴眼液均是每天在眼睛病患者处使用 6 次，治疗周期为 8 周。第一项研究中，招募的患者仅有一只眼睛出现疾病，而在第二项研究中，患者的两只眼睛均需要治疗。在两项研究中，治疗 8 周时有 70% 的 Oxervate 治疗患者出现彻底的角膜治愈，相比之下，以不含 cenegermin（Oxervate 中的活性成分）治疗的患者这一比例仅为 28%。

使用 Oxervate 的患者最常见的不良反应有眼痛、眼充血（眼睛白的血管扩张）、眼炎及泪液增加（水汪汪的眼睛）。Oxervate 被授予了优先审评资格，根据这一资格，FDA 需要在申请提交的 6 个月内开始审评，如果获得批准，FDA 认为这款药物将会对一种严重疾病治疗、诊断或预防的安全性或有效性方面提供明显的改善。Oxervate 也获得了孤儿药资格，针对罕见病药物的开发，这一资格可以提供帮助和激励措施。